Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Topamax compendium nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen. Einzelberichte beschreiben einen positiven Effekt von Topiramat in der Cluster-Kopfschmerz-Prophylaxe.

Topiramat wirkt über verschiedene Mechanismen, die eine übermäßige Erregung von Nervenzellen verhindern. Topiramat wird vom Körper gut aufgenommen und wird als Tablette verabreicht. Die Halbwertszeit beträgt zwischen 20 und 30 Stunden. Topiramat wird überwiegend unverändert über die Niere ausgeschieden. Daher muss bei verminderter Nierenleistung die Dosis des Arzneimittels gesenkt werden.

Topiramat wird in Dosen von 25 bis 200 mg als Antiepileptikum eingesetzt. Es wird bei Erwachsenen und Jugendlichen als Zusatzmedikament bei fokalen und generalisierten Anfällen sowie beim Lennox-Gastaut-Syndrom eingesetzt. Des Weiteren ist Topiramat für die Prophylaxe von Migräne-Anfällen zugelassen. Die Dopaminfreisetzung im corticomesolimbischen System wird durch Topiramat reduziert, vermutlich könnte der Arzneistoff in der Therapie von Alkoholabhängigen eingesetzt werden. In einer doppelblinden, randomisierten und placebokontrollierten Studie wurde diese Behandlungsoption genauer untersucht. Einer doppelblinden, placebokontrollierten Studie der Universität von Pennsylvania zufolge erhöht Topiramat die Wahrscheinlichkeit abstinent von Kokain zu bleiben sowie die Wahrscheinlichkeit, eine dreiwöchige Abstinenzzeit zu erzielen, gegenüber Placebo deutlich. Topiramat hat bei Maus, Ratte und Kaninchen teratogene Wirkungen gezeigt.